>  > 

大冰免费发羽绒服疑遭薅羊毛,现场混乱:还有用苹果手机的插队领

 小编点评☁
🚩🎥⛃美国国务卿布林肯:需要让18至25岁这批更年轻乌克兰人上战场,马斯克:还要让多少人死去?,数藏故事丨秋日已至,这件事御寒必做,21健讯Daily|中国创新药企最大收购案诞生;再生细胞疗法可让人体长出新肝脏

“2024上海台北城市论坛”将于12月17日在台北举行,双边拟于活动期间签署两项备忘录最新版截图

“山东海洋文旅杯”美丽村居民宿设计大赛颁奖活动...截图助力学子圆梦 传递希望力量截图成都混团世界杯决赛日截图相约北京冬奥 共赴冰雪盛会(北京冬奥会开幕倒计时一周年·特别报道)截图动物园鳄鱼被饿坏?截图

美狮会app下载彩票

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

外交部:敦促美方停止纵容支持“台独”势力“以武谋独”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 484米风良u

    青年骨干记者传承初心、增强“四力”培训班在延安开班❋🙁

    2024/12/10  推荐

    187****2013 回复 184****2545:外交部:中方将继续为在叙利亚有需要的中国公民全力提供协助➨来自盐城

    187****1310 回复 184****7607:国家卫健委:目前已有32个儿童适用药品获批上市,其中16个是罕见病用药🍢来自阜新

    157****1555:按最下面的历史版本✛☯来自德州

    更多回复
  • 6559欧阳生怡873

    田沁鑫编导、张艺兴主演《受到召唤·敦煌》首演,12月13日亮相上海🐞🚡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:上海"五个一工程"获奖数再创新高 交出亮眼答卷🎡来自安顺

    158****1302:教育部发文加强中小学人工智能教育🎚来自上虞

    158****5300 回复 666🏘:大肆以权谋私!退休八年后,东莞原市长被开除党籍⏸来自广州

    更多回复
  • 308姜航晓tb

    黄玉顺:杨叔姬:辩证美恶的春秋女哲✋☁

    2024/12/08  不推荐

    雷世叶kn:五爱像个赌场,每个人都盼自己是最幸运的人🏦

    186****5075 回复 159****8485:提示:明年元旦、五一、十一、中秋可登记结婚➦

相关专题

最新专题