>  > 

经营性文化事业单位转制为企业可享过渡期...

 小编点评📰
✡🤛🍠海外华文媒体代表热议春节习俗 畅叙乡愁,4种鱼已被列入“致癌名单”,吃多了或致癌!再爱吃也别贪嘴,测试:我是泛性恋吗?

为科技赋能搭建转化桥梁最新版截图

新华社快讯:韩国媒体12日报道,韩国国家档案院、总统档案馆着手检查紧急戒严相关文件档案截图总决赛爆大冷!女单世界冠军0-2惨败,国羽女双逆转,石宇奇爆发截图菲律宾坎拉翁火山喷发 巨型火山灰柱直冲...截图成都3C数码产品消费券最新消息(持续更新中)截图有了“共富田”,村民能不能当“甩手掌柜”?截图

皇冠体育登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计皇冠体育登录,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗皇冠体育登录,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国经济“半年报”传递哪些趋势与信号?专家解读2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 707闻人哲烟z

    林红玉任山西省副省长🤞⌛

    2024/12/13  推荐

    187****4611 回复 184****1783:北京地铁职工展示创新成果😄来自江都

    187****6386 回复 184****4458:周汉民:推动政策进一步落地、落细、落实⚏来自长海

    157****5825:按最下面的历史版本🚔☛来自吴江

    更多回复
  • 4505钱雁健543

    第二十六届哈尔滨冰雪大世界免票政策♻❚

    2024/12/12  推荐

    永久VIP:捷克外交部拟从叙利亚疏散37名本国公民和数十名美国公民🎓来自咸宁

    158****1820:“我要做一台不生锈的‘红色文化播种机’”🔦来自湖州

    158****5336 回复 666✖:生态环境部气候司相关负责人就《煤层气(煤矿瓦斯)排放标准》答记者问🏨来自荆州

    更多回复
  • 573詹梁茜re

    镜观·回响 | 筑梦前海,开启粤港发展新征程❻➩

    2024/12/11  不推荐

    党瑾程xj:“学党史、办实事”⑧多地交通运输部门出手 严管出租车乱象💛

    186****3049 回复 159****1528:中方承诺继续向联合国中央紧急应对基金提供捐款⚅

深圳疫情仍处于不稳定期 华强北电子市场临时休市热门文章更多

相关专题

最新专题