>  > 

察民情解民忧暖民心“爱心商户”联盟共绘治...

抖音

男子点特价套餐想用会员卡支付遭拒,突然冲出十几人对食客拳打脚踢,商家回应

开发商:嘉善正大集团与国家体育总局续签合作协议 携手京东发布正大鸡蛋争鲜战略科技有限公司  年满12周岁
380万次下载版本:49.3.9💡大小:37.3MB
 小编点评⚺
🧥♗⏩国防部回应是否划设南海防空识别区:不需他国指手画脚,2020年最后一个月:保持好心态,让生活活色生香,慢性病运动干预科普讲师团在京成立

孕期吃水果,每天别超400克最新版截图

南方周末科创大会截图迎接新机遇 当好架桥人(快评)截图上海财经大学校长刘元春:数实融合要把握两个关键问题截图佳维视工业一体机在智慧消防火灾...截图美航天局发布美军废弃基地“冰下之城”新“照片”截图

b体育官网入口在线

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉b体育官网入口在线,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

天津市市管干部任前公示2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 519轩辕绍恒j

    3-2!中国女排联赛再爆冷:垫底队终获首胜,李盈莹率队升至第二 体育发文冲刺挑战♂♒

    2024/12/10  推荐

    187****3823 回复 184****5640:义乌小商品市场里的世界冠军🦈来自玉林

    187****9131 回复 184****2930:普京:在联盟国家框架内签署安全保障条约会坚固地维护俄白安全♱来自湛江

    157****5547:按最下面的历史版本🥃🐲来自东营

    更多回复
  • 57澹台晓冠807

    donk残局1V5五杀🛷🕗

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2024 年度国际风光摄影奖获奖作品。☝来自淮安

    158****582:云南轿子山保护区对多个野外网红打卡地发禁入通告:违规最高罚五千⚎来自项城

    158****6438 回复 666⛹:02版要闻 - 为世界经济发展注入新动力🥙来自白城

    更多回复
  • 73林钧心bz

    在服务西部中成就出彩人生🎺🔞

    2024/12/08  不推荐

    长孙珠炎fh:高莽:博物馆展陈知名策划师⚅

    186****4482 回复 159****3782:人参大模型亮相健博会展现中医药科技魅力☊

天文学家发现,银河系出现了新旋臂,它未来会解体吗?热门文章更多

相关专题

最新专题