>  > 

以法治力量促慈善事业高质量发展

 小编点评➭
👫✉🚘中印尼“和平神鹰-2024”联演举行结束仪式,美国的企业改革,紫燕食品回应产品不合格风波:已委托第三方检测

南方游客在东北被督促穿秋裤最新版截图

构建行业“新生态” 房地产发展逻辑正在转换截图中国经济史研究应把握好几个关系截图壮大主流舆论声势截图网友钓到条“带编码”的鱼,担心是谁的“毕业论文”?出处找到了……截图人民网三评

英雄联盟lpl竞猜

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人英雄联盟lpl竞猜,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月英雄联盟lpl竞猜,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中新真探:冬天穿的复合加绒裤子,甲醛含量高“有毒”不能穿?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 175邵洁纯w

    叙利亚政局突变,伊朗发声了🆓🉐

    2024/12/10  推荐

    187****6908 回复 184****9736:克宫消息人士:俄罗斯官方正在与叙利亚武装反对派代表联系🍃来自武威

    187****8742 回复 184****1439:山城变枢纽🖥来自咸宁

    157****9639:按最下面的历史版本🥕🚧来自白银

    更多回复
  • 3489宇文洋怡200

    货币政策发力稳增长怎么看🕺➁

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:自杀未遂的小女孩,差点被送入精神病医院💱来自淮南

    158****868:开盲盒式的婚姻,他们跨越了半个地球走过74载💋来自合肥

    158****5438 回复 666🔦:英伟达,被立案调查!盘前跳水☢来自重庆

    更多回复
  • 369通逸昭kz

    中国经济圆桌会|国家发展改革委多措并举激发民间投资活力和动力❒🍧

    2024/12/08  不推荐

    濮阳功朋md:到达杭州的杨紫,辛苦啦!好心疼🚕

    186****8322 回复 159****4726:职工医保个人账户跨省共济将带来哪些实惠?➊

相关专题

最新专题