>  > 

人民时评:铺平流失文物回家路

 小编点评🌽
❛👯❞阿萨德政权结束意味着什么?会给国际地缘政治带来哪些重大影响?,一个人的学术长征与学术奇迹——陈尚君和他的《唐五代诗全编》,评论员观察|实施积极应对人口老龄化国家战略

内地高等教育展在香港开幕最新版截图

郎朗在巴黎圣母院演奏圣桑《第二钢琴协奏曲》截图安徽潜山为在外学子寄去“家的味道”截图小学校长利用入学分班受贿近千万截图“此心安处是吾乡”《回家》新书发布会在京举行截图回归祖国25周年澳门市场鲜活产品80%来自内地供应截图

zoty中欧体育网址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿zoty中欧体育网址,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者zoty中欧体育网址,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

外交部发言人就美国批准向中国台湾地区出售3.85亿美元武器答记者问2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 443莘睿纨k

    王宁与山东大学党委书记任友群校长李术才举行工作会谈♧❭

    2024/12/10  推荐

    187****65 回复 184****6346:浙江“卖鱼哥”获评“金华好人” 弘扬社会正能量🎏来自沧州

    187****8166 回复 184****4784:南洞庭湖生态环境修复获亚行贷款🔗来自常熟

    157****3890:按最下面的历史版本🈁🍮来自岳阳

    更多回复
  • 8813单建欢949

    三大码头一日内随上随下,多点打卡,悠游苏州河班轮今首航🎹🌦

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:甘肃:查处违反八项规定精神问题不报告将被追责🍁来自滁州

    158****3227:新中有数②:一颗螺丝的智能再造 | 数说新质生产力➥来自枣庄

    158****6106 回复 666♮:低基数效应提振 11月CPI同比涨幅或回升🔍来自鹰潭

    更多回复
  • 222仲孙斌唯sn

    叙军方称巴沙尔·阿萨德的统治已经结束🐃🏂

    2024/12/08  不推荐

    尚秋婕gz:巴沙尔·阿萨德是怎样到达莫斯科的?🛴

    186****4745 回复 159****5822:“一带一路”倡议有力促进共建国家经济发展——访埃及经济专家贾巴拉🕟

相关专题

最新专题