>  > 

伊拉克和伊朗外长讨论叙利亚局势

抖音

知名歌手上海演出时突发!观众大喊退票

开发商:海宁夫妻吵架,半岁女儿从父亲手中滑落不幸坠亡!法院判了科技有限公司  年满12周岁
361万次下载版本:18.5.3🍺大小:39.72MB
 小编点评🚔
🚘🌓☯中国大模型生存战:巨头围剿,创业难熬,CAEE2025家电与消费电子制造业供...,今明两天北京以晴为主最高温6℃左右早晚天寒需保暖

独家视频丨总台直击叙利亚大马士革最新情况最新版截图

超大城市如何提升公共卫生应急处置能力截图突发!韩国总统尹锡悦被立案调查截图崔永元:\“2019廊坊文化旅游季”系列活动今年4至9月举办截图12月6日华为MateX6开售来京东下单享180天只换不修截图

金沙娱场城app7979

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人金沙娱场城app7979,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍金沙娱场城app7979,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号金沙娱场城app7979,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

韩国国民力量党多名高层提出辞职2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 294詹芬壮k

    韩国会议长就弹劾案被废止致歉 国民关注国会决定⚍🍵

    2024/12/10  推荐

    187****7043 回复 184****9555:美团买药:北方多城甲流指数近期出现上升趋势🏽来自台州

    187****6772 回复 184****5734:今年将迎来冷冬还是暖冬⚘来自惠州

    157****8456:按最下面的历史版本🖋🛁来自厦门

    更多回复
  • 7117庄烟霄299

    来论|拓渠道,营造适老消费环境📵⛲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:在火热实践中悟真知强本领✷来自滁州

    158****5122:黎巴嫩传呼机爆炸事件的背后🖼来自高邮

    158****3028 回复 666🥙:“中国空间站天地对话”活动在保加利亚举办😰来自营口

    更多回复
  • 516公孙莲胜tw

    韩国总理韩德洙就当前情况向国民致歉🌌✶

    2024/12/08  不推荐

    葛明珊kf:韩加大植物环境压力研究支持力度🌩

    186****9313 回复 159****7933:湖南地铁“体彩专列” 品牌线下推广引关注💲

最高法:尊重人民群众朴素公平正义观热门文章更多

相关专题

最新专题