>  > 

如果油车科技配置追上来了,你会选购油车还是电车?

 小编点评➅
🌯🕘❚江西交警回应“货车司机在服务区被罚疲劳驾驶”:已触发预警,厦金“小三通”航线出入境旅客今年突破百万人次,报告!嫦娥四号成功登月 玉兔二号开启月球探险

爱国主义的三重道德基础最新版截图

44岁的张柏芝状态截图弘扬宪法精神维护宪法权威——第十一个国家宪法日座谈会发言摘编截图加盟瑞幸咖啡所需费用全面解析截图做好加减法发展跨境电商截图中国军力落后美国20至30年? 国防部回应截图

威斯尼斯人wns5845

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平威斯尼斯人wns5845,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月威斯尼斯人wns5845,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上威斯尼斯人wns5845,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中央纪委国家监委公开通报青海省六名党员领导干部严重违反中央八项规定精神问题2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 600仲孙子逸y

    广东培育中国黑猪品种有重大突破🔜👊

    2024/12/10  推荐

    187****8347 回复 184****3050:徐勇:建设具有中国风格的一流学科⛁来自运城

    187****6532 回复 184****3010:国际|中国男子在泰国参加滑翔伞比赛坠亡🏈来自太原

    157****2455:按最下面的历史版本💓🙆来自即墨

    更多回复
  • 7068胥萍志863

    中国有色金属工业协会:2020年有色金属工业运行情况明显好于预期🧟🌵

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:海信发布卷曲屏幕激光电视❆来自菏泽

    158****4433:中华经典诵读大会(第二季)厦门站总展演暨颁奖典礼成功举办♃来自黄冈

    158****5310 回复 666👗:申遗成功让春节文化美美与共❉来自丹东

    更多回复
  • 220朱英影po

    何忠友任新疆生产建设兵团党委书记🛀📆

    2024/12/08  不推荐

    仲可凤qp:国产大飞机C919通航城市达10个 新增多条航线♫

    186****4951 回复 159****6750:模仿秀的界限在哪里🚄

消息人士:阿萨德“计划飞往俄罗斯”,不清楚是否已离开热门文章更多

相关专题

最新专题